中新社福州八月九日電 題：“基因治療”的探索

　　

　　上世紀九十年代初，一位因ADA(腺苷酸脫氨酶)基因缺陷導致嚴重免疫缺損的四歲女孩，由美國國立衛(wèi)生研究院用ADA基因治愈�！盎�因治療”研究熱從此波及全世界，起而效顰，為保障人類健康展現(xiàn)了美好的前景。

　　基因治療，顧名思義，就是用基因治病，實際上是指用導入人體內(nèi)的基因的產(chǎn)物蛋白質(zhì)來治病。日前在此間舉行的一個國際醫(yī)藥生物技術研討會上，美國人類基因組科學公司資深研究員倪健博士稱，直接用基因來治療是生物醫(yī)藥業(yè)發(fā)展的一條重要途徑，新一代的生物醫(yī)藥——基因組醫(yī)藥和基因治療將經(jīng)歷一場變革，帶來生物醫(yī)藥業(yè)的第三次浪潮，給人類醫(yī)藥保健事業(yè)帶來革命性的變化。

　　時至今天，基因治療的概念及其探索應用的范圍均已被擴大。它不僅涉及遺傳性疾病，而且涉及惡性腫瘤、心腦血管疾病、自身免疫疾病、內(nèi)分泌疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等多基因疾病，以及包括艾滋病在內(nèi)的傳染性疾病，而備受人類的關注。

　　最新的研究表明，基因治療技術的研究已在遺傳病、惡性腫瘤、艾滋病、乙型肝炎、心血管疾病、代謝性疾病等方面取得進展和突破。目前，全球臨床方案數(shù)達三百多項，病例數(shù)超過三千五百人，其中百分之六十一病例為惡性腫瘤，百分之二十四為艾滋病。

　　當前，惡性腫瘤的基因治療已在各種疾病應用基因療法治療的探索中最為廣泛地開展。據(jù)一直從事基因工程研究的中國醫(yī)學科學院副院長、中國協(xié)和醫(yī)科大學校長盧圣棟教授介紹，惡性腫瘤的基因治療，有殺滅腫瘤細胞、提高機體免疫力兩類療法，總體而言，避免了傳統(tǒng)化療所導致的嚴重毒副作用，但療效尚不能令人滿意。

　　他說，中國學者在德國采取TK基因與抗癌原藥配合的技術合成，對腦膠質(zhì)瘤的基因治療已進入臨床三期，前景看好。

　　心血管疾病是工業(yè)化國家的首要死亡原因，對于患者來說內(nèi)科治療幾乎伴隨終生，且費用昂貴，而外科治療價格昂貴、有風險，不易接受�；�因治療則為心血管疾病的治療提供了新思路、新方法，近年來的研究進展引人注目。

　　其中，應用VEGF(人血管內(nèi)皮生長因子)基因促進血管形成，配合外科手術，以提高外周動脈和冠狀動脈血流重建的研究已在國外普遍展開，在中國也已有所研究；高血脂的基因治療已進入臨床二期試驗；基因治療高血壓及相關疾病現(xiàn)僅限于動物試驗階段，但被認為對急性少尿腎衰及慢性心功能不全可能有一定療效。

　　從美國歸國現(xiàn)任福建醫(yī)科大學副校長的陳以旺博士認為，心血管疾病基因治療很有可能在今后幾年內(nèi)得到新突破。發(fā)現(xiàn)新的潛在目的基因，研究出有效且安全的輸送基因的方法，無疑將推動臨床心血管基因治療。

　　異源互補整合技術的出現(xiàn)和種系工程的主張，已經(jīng)預示著基因治療發(fā)展的光明前景。專家相信，它將成為二十一世紀醫(yī)學科學的一項輝煌成就。

　　不過，種系工程的實施，意味著改造生命從技術上已經(jīng)取得自由，即不僅當今遺傳性疾病、惡性腫瘤、心腦血管疾病、自身免疫病、內(nèi)分泌疾病等無法根治的疾病將可根治，甚至人的智力、體魄、性格、外表等亦可隨意加以改造。如果任憑其自由發(fā)展，最終將可能導致人類的毀滅。

　　資料顯示，除了一九九八年批準的反義寡核苷酸用于治療艾滋病的CMV病毒感染外，目前尚沒有真正的基因治療藥獲準上市。據(jù)不完全統(tǒng)計，近百種基因治療藥現(xiàn)已在臨床試驗中，其中有二種已完成三期在等待最后的批準。此外，與化療或放療結合治療癌癥的基因治療藥，以及治療冠狀動脈或肢端外周動脈阻塞的促進血管生長的基因治療藥，也已處于后期大規(guī)模臨床試驗階段，可能在未來二、三年內(nèi)實現(xiàn)突破。(完)