依托“港澳藥械通” 罕見病創(chuàng)新藥被引入大灣區(qū)
中新網(wǎng)廣州8月21日電 (記者 蔡敏婕)記者21日從廣東省藥品監(jiān)督管理局獲悉,依托“港澳藥械通”政策,罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新藥阿司福酶α注射液已獲批準(zhǔn),被正式引進(jìn)大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu),用于作為嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患者的長期酶替代療法,以治療該疾病的骨骼表現(xiàn)。
此次大灣區(qū)先行獲批認(rèn)可了該藥的臨床應(yīng)用先進(jìn)性,內(nèi)地患兒將無需出境便可在大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用該藥,緩解患者用藥的難題。
低磷酸酯酶癥是一種極其罕見的遺傳性漸進(jìn)式代謝紊亂疾病,患者因缺少堿性磷酸酶,骨礦化和骨質(zhì)素生成受到影響,致使骨骼生長和其強(qiáng)度出現(xiàn)問題,并引發(fā)其他并發(fā)癥,可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題,甚至造成終身負(fù)擔(dān),嚴(yán)重影響生存質(zhì)量。
據(jù)介紹,阿司福酶α注射液中的活性物質(zhì)可以替代患者體內(nèi)缺少的堿性磷酸酶,并作為長期酶替代治療控制患者癥狀。
酶替代治療是國際公認(rèn)的針對低磷酸酯酶癥病因的治療方法,尤其對于年幼和癥狀明顯的患者,可被作為首選治療方式,然而,此前相關(guān)藥物的可及性一直是困擾患者的一大難題。此次阿司福酶α注射液在大灣區(qū)的率先獲批,為患有遺傳性低磷酸酯酶癥的兒童患者帶來了新的治療希望。(完)
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